Curato grazie alla collaborazione tra la Asl di Viterbo e il policlinico Gemelli di Roma. Un tandem che ha permesso a un neonato affetto da Sma (atrofia muscolare spinale) di tipo 1 di essere trattato con terapia genica: è il primo caso nel Lazio.
A dare l’input alla somministrazione precoce di un trattamento innovativo che consente di ottenere risultati migliori per arrestare la progressione della malattia, è stata l’azienda sanitaria locale, diretta da Daniela Donetti, che ha provveduto ad avviare l'acquisto del medicinale e a svolgere gli adempimenti previsti dai Registri Aifa, mentre al Gemelli è avvenuta la gestione logistica, l'allestimento del medicinale, la somministrazione e la gestione clinica del bambino.
La Sma può essere oggi diagnosticata precocemente grazie ai programmi di screening alla nascita, avviati su tutti i nati per ora solo nel Lazio - per iniziativa di genetisti e neuropsichiatri infantili dell'Università Cattolica e del Gemelli - e in Toscana. «Esprimiamo grande soddisfazione per questo primo trattamento che vede protagonista il Gemelli - ha affermato il professor Marco Elefanti, Direttore Generale della Fondazione policlinico universitario Agostino Gemelli - Irccs - per la cura di un paziente così piccolo affetto da una grave e rara malattia.
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