Dal Veneto alla Campania, dalla Puglia alla Toscana. La notizia più attesa rimbalza da una famiglia all'altra tra lacrime di gioia e speranza. Dopo una lunga battaglia, l'Aifa ha approvato l'unica cura al mondo capace di guarire i bambini affetti da Sma1. Zolgensma, il farmaco dal costo esorbitante di due milioni di euro per un'unica dose, da oggi potrà essere somministrato ai piccoli sotto i 13,5 kg di peso in maniera totalmente gratuita, a carico del SSN.
Fino a ieri, decine di bambini erano stati tagliati fuori dall'accesso alla terapia genica per limiti d'età che permettevano di curare non oltre i sei mesi di vita.
Ma le buone notizie non sono finite. L'accordo raggiunto con l'azienda produttrice di Zolgensma, la Novartis, ha incluso l'impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all'interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg. Questo vuol dire che da aprile in poi, quando nel rispetto dei tempi tecnici la terapia comincerà ad essere somministrata, la Sma di tipo 1, malattia sì rara ma che costituisce la principale causa genetica di morte infantile, potrà essere sconfitta. Più nessuna famiglia sarà costretta a lottare contro il tempo in cambio della speranza di regalare una vita dignitosa ai propri figli. Non saranno più necessarie estenuanti raccolte fondi per volare all'estero, in quei paesi come gli Stati Uniti dove il farmaco era già stato approvato con il peso come unico limite, per tentare il tutto per tutto con esito incerto.
Un importante traguardo per l'Italia, tra i primi Paesi in Europa ad approvare la rimborsabilità della terapia genica, già gratuita dal novembre 2020 per i neonati fino a sei mesi.
Un'unica iniezione di Zolgensma è in grado di sostituire la funzione del gene mancante o non funzionante Smn1, migliorando sensibilmente le prospettive di vita. E addirittura, se somministrato in tempo, può restituire a chi ne è affetto il diritto a un'esistenza del tutto normale. Camminare, senza alcun supporto. Mangiare, deglutendo autonomamente. Respirare, senza essere attaccati a una macchina.
Questi bambini fino a ieri destinati a perdere progressivamente le funzioni dei motoneuroni responsabili delle più elementari funzioni vitali possono ora sperare in un futuro fatto di corse in bicicletta, gelati sul lungomare e sogni realizzati. Qualsiasi essi siano.
Eleonora Daniele: «Grazie all'Agenzia del farmaco, ora si pensi ai piccoli con Sma 2»
Eleonora Daniele, obiettivo raggiunto?
«Un primo passo è stato fatto Un passo molto importante. Aifa ha fatto un grande lavoro e va sostenuta e ringraziata. Bisogna essere riconoscenti a chi - insieme alle istituzioni- ha reso possibile aiutare questi bambini. Ora l'attenzione va portata anche ai piccoli con Sma2».
La battaglia dunque non si ferma?
«Continuerò a seguire questi bimbi, sono i nostri figli. È come se a Storie Italiane li avessimo adottati. Da mamma di una bambina di nove mesi li sento molto vicini. Se sono malattie rare devono essere curate. Credo nella ricerca e nella sperimentazione, nella possibilità di salvare altri bambini».
Quello della disabilità è un tema che le sta particolarmente a cuore.
«Oggi in trasmissione mi occuperò di vaccini per i disabili. In particolare, è da anni che mi occupo di autismo. È necessario che i ragazzi che ne soffrono siano vaccinati al più presto e messi in sicurezza, così come chi è affetto da altre patologie».
Maria Grazia Cucinotta: «Per me sono figli, nella chat dei genitori è esplosa la gioia»
Maria Grazia Cucinotta, emozionata?
«Sono felice come se fossero figli miei, quando l'ho saputo ho pianto come una pazza. È una delle giornate più belle della mia vita. E mi sembra quasi incredibile gioire così per qualcosa che dovrebbe essere scontata. Il diritto alla vita».
Lei in questa battaglia ci ha messo il cuore.
«Ma tutto questo non sarebbe stato possibile senza l'interessamento della viceministra Laura Castelli. Le persone come lei andrebbero triplicate. Ma so quanto sforzo è stato fatto, quanto è difficile questo momento storico che sottopone il governo a sfide continue».
Ha parlato con le famiglie dei bimbi?
«Abbiamo una chat su Whatsapp che è esplosa dalla gioia. Ora questi genitori hanno la possibilità di vedere i propri figli vivere. Per una mamma e un papà non c'è nulla di più importante. E penso anche ai bambini che verranno, che avranno l'opportunità di essere curati immediatamente».