Tumore pediatrico aggressivo, un gene silenziato spinge le cellule tumorali a diventare sane: la scoperta sul rabdomiosarcoma

Cellule tumorali che si trasformano in cellule sane. Il risultato è stato ottenuto dai ricercatori del Cold Spring Harbor Laboratory, negli Stati Uniti, grazie a un esperimento su cellule di rabdomiosarcoma, un tumore aggressivo che colpisce i muscoli di bambini e adolescenti con un tasso di sopravvivenza del 50-70%. Il risultato, pubblicato sulla rivista dell'Accademia americana delle scienze (Pnas), potrebbe aprire nuovi scenari non solo per il trattamento di questa malattia pediatrica, ma di altri tipi di tumore.

La scoperta

Grazie a un nuovo metodo di screening genetico basato sulla tecnica di editing Crispr, i ricercatori guidati da Christopher Vakoc sono riusciti a identificare un gene (NF-Y) che, una volta disattivato, induce le cellule di rabsomiosarcoma a differenziarsi in cellule muscolari normali. «Le cellule si trasformano letteralmente in muscoli», spiega Vakoc. «Il tumore perde tutti gli attributi del cancro.

Si passa così da una cellula che vuole solo replicarsi a una cellula dedita alla contrazione. Poiché tutte le sue energie e risorse sono ora dedicate alla contrazione, non può tornare allo stato di moltiplicazione».

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La terapia di differenziazione e gli scenari

Secondo i ricercatori, questo risultato potrebbe accelerare la sperimentazione, nel rabdomiosarcoma, della cosiddetta "terapia di differenziazione" a cui si sta lavorando da anni. L'idea alla base di questa strategia è nata infatti con la scoperta che nella leucemia le cellule tumorali non sono pienamente mature, ma simili a staminali che non hanno completato il loro sviluppo in uno specifico tipo di cellula: grazie alla terapia di differenziazione era stato possibile indurle a trasformarsi in cellule mature.

Lo stesso gruppo di Vakoc aveva usato questo metodo per indurre la trasformazione delle cellule tumorali nel sarcoma di Ewing, un'altra neoplasia pediatrica che colpisce soprattutto le ossa. Ora che il successo è stato replicato anche in un secondo tipo di sarcoma, i ricercatori sostengono che la terapia potrebbe essere applicata anche ad altre forme di tumore perché, conclude Vakoc, la nuova tecnica di screening genetico «permette di prendere qualsiasi tumore e cercare il modo per farlo differenziare»