Si conferma nuovamente l’eccellenza nella ricerca sulle malattie genetiche rare di Fondazione Telethon, con l’assegnazione da parte dello European Research Council (ERC) di due Advanced Grant ai ricercatori del TIGEM di Pozzuoli Andrea Ballabio, direttore dell’Istituto, e Alberto Auricchio, coordinatore dell’area di Terapia molecolare, di 2,5 milioni di euro ciascuno.
Entrambi salgono così a quota tre in termini di grant ERC vinti, un successo che possono vantare in pochi, meno dell’1% di tutti i ricercatori che ad oggi hanno vinto questo tipo di finanziamenti. In particolare, gli ERC Advanced Grant sono i finanziamenti più consistenti assegnati dallo European Research Council e hanno un valore fino a 2,5 milioni di euro per 5 anni, caratteristica che li rende non solo difficili da ottenere, ma anche molto prestigiosi. Quest’anno, su 1.647 progetti presentati in tutti i diversi ambiti di ricerca - tra cui le scienze della vita - solo 218 hanno ottenuto un finanziamento, il 13,2%. Tra i 218 ricercatori che hanno ottenuto l’ERC quest’anno ben 21 sono italiani (quasi il 10%), ma solo 14 lavorano effettivamente in Italia.
In particolare, Incatar ed Expedite sono i nomi dei progetti che saranno portati avanti grazie a questo finanziamento, rispettivamente, da Andrea Ballabio e Alberto Auricchio. Incatar studierà un gruppo di malattie genetiche ereditarie, come la sindrome di Birt-Hogg-Dubé e la sclerosi tuberosa, caratterizzate da un rischio aumentato di sviluppare tumori, per esempio a livello del rene e del cervello. Il progetto mira a identificare i meccanismi con cui si sviluppano questo tipo di tumori, nuovi bersagli terapeutici e nuovi farmaci per trattarli, utili anche per altri tipi di cancro. Expedite si concentrerà invece sullo studio di nuove piattaforme di terapia genica, basate sull’editing genetico, che permettano di superare alcuni limiti di quella attuale, ampliando così lo spettro di malattie, genetiche e non, trattabili con questo tipo di approccio. In media, ogni anno ottengono il finanziamento solo il 10% dei ricercatori che partecipano ai principali bandi Erc (starting, consolidator o advanced). Non solo: di questo gruppo ristretto di scienziati di valore, meno dell’1% è mai riuscito a ottenere tre finanziamenti come è successo ad Andrea Ballabio e Alberto Auricchio. Questo risultato, oltre a rappresentare un importante riconoscimento professionale per i vincitori, è anche una conferma della capacità di Fondazione Telethon di attirare i migliori ricercatori italiani e internazionali nei propri Istituti di ricerca. Il Tigem ha infatti ottenuto, dal 2007 al 2022, più di 16 milioni di finanziamenti dall’Erc, circa 10 milioni in più della media italiana.
«La divulgazione dell’esito dei bandi Erc è spesso accolta nel nostro Paese con commenti di legittimo sconforto per la quota relativamente esigua di progetti vinti da istituzioni italiane, nonostante la grande quantità di ricercatori italiani che accedono a questa prestigiosa opportunità di finanziamento lavorando, però, all’estero – dichiara Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon - Sappiamo che il nostro limite non è certo la carenza di talenti, ma piuttosto l'assenza di un sistema abilitante per l'eccellenza. Nel complimentarmi con Andrea Ballabio e Alberto Auricchio per questo risultato, vorrei anche invitare a una riflessione sull’Istituto Telethon di Genetica e Medicina, che questi due brillanti scienziati hanno contribuito a far crescere insieme ai colleghi che in questi anni hanno realizzato ricerche altamente competitive a livello mondiale. Studi di cui siamo anche in grado di verificare le ricadute in termini di strumenti diagnostici e terapeutici. Credo che analizzare le caratteristiche dell’Istituto, delle sue strategie e del suo metodo di lavoro e di reclutamento dei ricercatori italiani e stranieri che vi operano, potrebbe fornire spunti utili nella costruzione di un sistema italiano della ricerca».
Fondazione Telethon Ets Fondazione Telethon Ets è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale. Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione.
Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti. Dalla sua fondazione ha investito in ricerca oltre 623 milioni di euro, ha finanziato 2.804 progetti con 1.676 ricercatori coinvolti e 589 malattie studiate. Ad oggi grazie a Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, nata grazie alla collaborazione con l’industria farmaceutica. Strimvelis, questo il nome commerciale della terapia, è destinata al trattamento dell’Ada-Scid, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. Un’altra terapia genica frutto della ricerca Telethon resa disponibile è quella per una grave malattia neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica, dal nome commerciale di Libmeldy.
📢 Dallo @ERC_Research finanziamenti per 5 milioni di euro al @Tigem_Telethon
🔬 Andrea Ballabio e AlbertoAuricchio hanno ricevuto per la terza volta gli ERC grants, i più prestigiosi finanziamenti europei per la ricerca.🧬
👉 https://t.co/TDCNc17zha pic.twitter.com/RNIY1yoF3R— Fondazione Telethon (@Telethonitalia) March 30, 2023
Questo approccio terapeutico è in fase avanzata di sperimentazione clinica per un’altra immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Altre malattie su cui la terapia genica messa a punto dai ricercatori Telethon è stata valutata nei pazienti sono la beta talassemia e due malattie metaboliche dell’infanzia, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1. Inoltre, all’interno degli istituti Telethon è in fase avanzata di studio o di sviluppo una strategia terapeutica mirata anche per altre malattie genetiche, come per esempio l’emofilia o diversi difetti ereditari della vista. Parallelamente, continua in tutti i laboratori finanziati da Telethon lo studio dei meccanismi di base e di potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza risposta.