É anche grazie alla lotta ai tumori e alle malattie genetiche rare se contro il Covid è stato possibile sfoderare un’arma efficace in tempi brevi: il vaccino a mRna. Il sistema si basa su una sorta di lezione per il sistema immunitario che dà le istruzioni giuste per riconoscere meglio, e con più efficacia, il virus Sars-Cov-2. Da anni si sta lavorando a questa tecnica: lo sa bene l’immunologo Alessandro Aiuti, vice direttore del laboratorio Telethon San Raffaele-Tiget di Milano, responsabile di un’unità di ricerca dedicata allo studio delle Malattie ereditarie del sistema immunitario. «Il vaccino anti-Covid è la conseguenza degli studi, più che ventennali, fatti sulle patologie genetiche già partite 20 anni fa – spiega - Parallelamente la tecnologia a mRna è il frutto di conoscenze acquisite dai lavori sul cancro». Ci sono tante patologie che beneficiano di tecniche simili a quelle del vaccino anti-Covid in corso di somministrazione in milioni di persone nel mondo. Esistono malattie genetiche come la distrofia retinica ereditaria o l’atrofia muscolare spinale in cui già si agisce inserendo un virus modificato nell’organismo e che sono in grado di trasportare il gene corretto. Grazie al lavoro dei ricercatori Telethon anche la Ada-Scid, una forma grave di immunodeficienza che costringeva i bambini a vivere in una bolla sterile, ha già un farmaco basato sulla terapia genica: l’unica strada, qualche anno fa, era il trapianto di midollo osseo. Ora le cose sono molto cambiate, aprendo nuove speranze ai piccoli pazienti. «Sono terapie completamente diverse rispetto ai farmaci tradizionali e che permettono di agire alla radice del problema - aggiunge Aiuti - All’Istituto Tiget Sr-Telethon abbiamo inoltre dimostrato la sicurezza di una cura contro una particolare malattia neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica, che fa perdere ai bambini la capacità di muoversi, camminare e mangiare.
PATOLOGIE RARE
Ma come è stato possibile raggiungere risultati così in poco tempo? «Oggi facciamo ricerca per gruppi di malattie e con piattaforme tecnologiche innovative come l’editing del genoma - prosegue Aiuti - In questo modo i risultati di una ricerca per una patologia rarissima possono essere applicati anche ad altre patologie che hanno una maggiore incidenza. Basti pensare che gli studi sulle malattie rare hanno portato a sviluppare, nel tempo, anche cure sui tumori. Le ricadute sono immense, grandissime, per l’intero mondo medico. Non ci vogliono più 20 anni per arrivare a curare “solo” dieci malattie. Ora nello stesso periodo riusciamo a trovare i trattamenti anche per 50». Ecco dunque come la cura del Covid può approfittare del lavoro decennale dei ricercatori su altre patologie e sulle innovazioni che sono state individuate nel tempo. Telethon, nato nel 1990, finanzia progetti di ricerca sulle malattie genetiche, specie quelle rare, che nel mondo sono più di 6mila. Lo fa attraverso un’analisi particolarmente selettiva che passa anche da una Commissione medico-scientifica. In totale, in questi 31 anni, ha sostenuto 2.704 progetti (di cui 146 sono in corso) per un totale di poco più di mezzo miliardo di euro investiti.