ANCONA - Sta bene il neonato di 24 giorni che sabato scorso è stato sottoposto alla somministrazione della Terapia genica per Sma (Atrofia muscolare spinale) nella Sod di Neuropsichiatria infantile dell’ospedale pediatrico Salesi ad Ancona.
«La terapia è andata molto bene - sottolinea con soddisfazione il primario Carla Marini -: nessun effetto collaterale e nessun problema in generale. Il lattante sta bene e gli esami del sangue a cui lo abbiamo sottoposto vanno molto bene. Lo abbiamo dimesso e tornerà sabato per gli esami di controllo». Un evento eccezionale, mai eseguito nelle Marche che rappresenta un traguardo importante per restituire a chi è affetto da questa patologia la speranza di una vita normale.
«Abbiamo finalmente varcato una nuova frontiera della medicina - sottolinea il direttore generale dell’Azienda Ospedali Riuniti, Michele Caporossi -: quella dell’uso di una terapia genica che permette addirittura il superamento di una grave e rara malattia neuromuscolare.
«Il bambino - spiega la dottoressa Marini - sarà monitorato periodicamente. Per quanto riguarda potenziali effetti collaterali, in particolare per la funzionalità epatica, faremo un controllo sabato, ad una settimana dalla terapia e poi dopo 2 settimane. Ci aspettiamo adesso che il bambino abbia un normale sviluppo motorio, attraverso le delicate fasi delle varie tappe motorie, fino a camminare autonomamente all’età di circa 1 anno, secondo i tempi fisiologici». L’atrofia muscolare spinale, conosciuta con l’acronimo di Sma, è una grave malattia neuromuscolare che colpisce circa 1 neonato ogni 8-9000: il difetto genetico alla base della malattia porta alla progressiva morte delle cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. Dal luglio 2021 è disponibile questa terapia genica per la cura di tale malattia. L’apposito medicinale viene somministrato per via venosa una volta nella vita, possibilmente alla nascita o poco dopo, nei neonati con diagnosi clinica e genetica di Sma.