Finalmente. Ora c'è una speranza: per tanti bambini, per le loro famiglie, per i loro cari. L'Aifa ha finalmente approvato la rimborsabilità della terapia genica per i bimbi affetti da Sma. L'unica cura per questi bimbi era un farmaco, dal costo di circa due milioni di euro, il cui nome è Zolgensma. Una cura "one shot", ovvero una solo somministrazione, ma dai costi impossibili.
In Italia questa cura era somministrata grautitamente solo ai bambini fino ai 6 mesi, tagliandone fuori tanti dall'unica cura possibile, dall'unica speranza che avevano.
Oggi l'AIFA ha finalmente approvato la rimborsabilità della prima terapia genica, Zolgensma, a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso.
Da molte settimane Leggo e Storie Italiane avevano dato il via ad una campagna di sensibilizzazione - #esefossetuofiglio - per quanto riguarda la Sma e la sua terapia genica, chiedendo a gran voce che fosse allargata la platea di coloro i quali avevano diritto al rimborso della cura fatta con il Zolgensma. Cosa che finalmente oggi è avvenuta.
La cura prevede una sola somministrazione per intervenire sul difetto genetico. In Italia si stima che ogni anno nascano circa 40/50 bambini con la SMA, principale causa genetica di morte. L'accordo con l'azienda Novartis ha incluso l'impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all'interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg.