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Dalle nuove tecniche di editing genetico a un vaccino contro l’Hiv, dall'intelligenza artificiale per la diagnosi precoce del tumore ai polmoni a un’App per il trattamento della depressione in gravidanza. Fino all’uso delle cellule staminali per il Parkinson e un vaccino contro la malaria in grado di proteggere a lungo. Queste le sperimentazioni che potrebbero rivoluzionare la medicina nel 2024, secondo undici esperti interpellati dalla rivista Nature Medicine.
Il colesterelo
Editing genetico per l'ipercolesterolemia, una delle condizioni ereditarie più comuni, che riguarda 1 persona su 300. È causata da mutazioni nel gene Pcsk9, che codifica una proteina che scompone i recettori per le lipoproteine a bassa densità (Ldl), noto anche come colesterolo cattivo. Sebbene le statine possano ridurre il rischio di malattie cardiovascolari in questi pazienti, la maggior parte non riesce comunque a raggiungere livelli ottimali di colesterolo Ldl con una terapia cronica. La soluzione potrebbe arrivare dal trial internazionale Heart-1, il primo sull'uomo che testerà Verve-101, una terapia avanzata basata su Crispr, che in un’unica somministrazione punta a inattivare il gene Pcsk9 nel fegato per ridurre in modo duraturo il colesterolo Ldl, causa dell'ipercolesterolemia familiare eterozigote. La terapia utilizza l’Rna messaggero (mRna).
Il tumore ai polmoni
L’Ia per la diagnosi precoce del cancro ai polmoni. Sempre più l'intelligenza artificiale sta diventando protagonista anche nella medicina.
L’Hiv
Un vaccino per l’Hiv è il sogno inseguito a lungo dalla ricerca, finora senza risultati. Ma studi e sperimentazioni vanno avanti, come questo trial di fase 1 che valuterà sicurezza, reattogenicità e immunogenicità di un candidato vaccino (Vir-1388) sviluppato dalla società californiana Vir Biotechnology. Si tratta di un vaccino a vettore citomegalovirus (Cmv) che induce forti risposte delle cellule T, potenzialmente in grado di prevenire l'acquisizione di Hiv. Lo studio - condotto dall'Hiv Vaccine Trials Network in dieci siti negli Stati Uniti e in due siti in Sudafrica - coinvolge adulti tra 18 e 55 anni d'età, in buone condizioni di salute e non sieropositivi, che riceveranno uno dei tre dosaggi di Vir-1388 o un placebo.
La depressione
Un’App per la terapia della depressione perinatale. Sviluppata da un team guidato dall’Università di Liverpool, permette a una donna della stessa comunità, senza esperienza precedente nell'assistenza sanitaria, di fornire un intervento basato sulla terapia cognitiva a donne nel secondo o terzo trimestre di gravidanza con forte depressione. L’App verrà testata nel Pakistan rurale, con obiettivo di garantire assistenza adeguata ed efficace anche in Paesi a basso e medio reddito dove mancano professionisti formati.
Il Parkinson
Cellule staminali per la malattia di Parkinson. Nel trial anglo-svedese Stem-Pd verranno trapiantati neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali umane nel cervello di pazienti tra 50 e 75 anni con malattia di Parkinson moderata. Pazienti finora esclusi dagli studi clinici, condotti di solito in fase avanzata di malattia, e che invece potrebbero avere i maggiori benefici. I primi malati sono stati sottoposti al trattamento a febbraio di quest’anno, i ricercatori sperano di avere i risultati preliminari entro la fine del 2024. Fra le altre sperimentazioni rivoluzionarie, uno studio di fase 3 su un vaccino contro la malaria dall’efficacia duratura e un trial internazionale multicentrico per valutare l’efficacia e la sicurezza di un coniugato anticorpo-farmaco (Enhertu) per le metastasi cerebrali in pazienti con cancro al seno.
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Corriere Adriatico