Un progetto di ricerca sulla cura della Leucemia Mieloide acuta NpM1 mutata: la Regione Marche ha deciso di destinare 450mila euro (tramite il Ministero della Salute). «La leucemia acuta mieloide colpisce 20 mila persone ogni anno in Europa – ha spiegato l’assessore alla Sanità, Filippo Saltamartini - e un terzo dei malati è affetto da questa specifica mutazione: si tratta dunque della leucemia mieloide acuta più diffusa. E’ un tumore ricompreso tra quelli rari, ma comunque presente e decisamente difficile da curare: in mancanza di un trattamento efficace la sopravvivenza va dai 4 ai 6 mesi. Ecco perché abbiamo ritenuto di finanziare questo progetto di ricerca e sperimentazione attraverso una convenzione tra Regione e Azienda Ospedaliero Universitaria».

Lo studio partito nel 2015

Al progetto chiamato “Eltanexor nella leucemia mieloide acuta NPM1 mutata” e al relativo bando ha partecipato il dottor Lorenzo Brunetti – dirigente medico e ricercatore universitario in servizio presso l’Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche - SOD Clinica Ematologica – da 10 anni impegnato in questo studio come Principal Investigator. Un lavoro di ricerca partito negli Stati Uniti a cavallo tra 2015 e 2016. 

La sperimentazione su 10 pazienti

Ora partirà la sperimentazione clinica e il farmaco verrà testato sui pazienti: verranno arruolati 10 pazienti affetti da leucemia mieloide acuta NPM1 mutata, che non abbiano altra possibilità terapeutica. I pazienti arruolati verranno trattati con il farmaco Eltanexor, un antagonista specifico della proteina di esportazione nucleare XPO1, da assumere per via orale.

La ricerca durerà 3 anni

Il finanziamento del progetto, le cui attività di ricerca avranno una la durata di 36 mesi, comprende lo studio clinico e i test di laboratorio sui pazienti trattati. Il finanziamento prevede fasi di avanzamento del progetto con diverse tranches di erogazione: 225 mila euro all’avvio delle attività progettuali; 135 mila euro dopo la trasmissione della relazione intermedia, prevista al 18° mese e solo a seguito della valutazione positiva da parte del Ministero; 90 mila euro dopo aver trasmesso, entro 60 giorni dalla conclusione del progetto, la relazione finale di ricerca.